Dla osób z wysokim ryzykiem, inhibitory PCSK9 mogą zapobiegać atakom serca i ratować życie. Ale uzyskanie dostępu do tych drogich leków pozostaje wyzwaniem.
Image: © Shidlovski/Getty Images
Trzy lata temu FDA zatwierdziła dwa leki, które drastycznie obniżają szkodliwe wartości cholesterolu LDL – o ponad 50%. Leki te, alirokumab (Praluent) i evolocumab (Repatha), należą do nowej kategorii leków znanych jako inhibitory PCSK9. Oba są podawane we wstrzyknięciu raz lub dwa razy w miesiącu.
Są one przeznaczone dla osób, u których poziom cholesterolu pozostaje uporczywie wysoki, pomimo wprowadzenia zmian w stylu życia (takich jak dieta i ćwiczenia) oraz przyjmowania maksymalnej dawki statyny o wysokiej mocy i innych leków obniżających poziom cholesterolu. W ciągu ostatnich dwóch lat wyniki dwóch dużych badań wykazały, że oba inhibitory PCSK9 obniżyły ryzyko poważnych zdarzeń związanych z sercem, takich jak zawał serca i udar mózgu o 15%.
„Teraz wiemy, że ta klasa leków będzie zapobiegać zdarzeniom sercowo-naczyniowym, a w niektórych ustawieniach obniży ryzyko zgonu” – mówi kardiolog dr Christopher Cannon, profesor medycyny w Harvard Medical School. Wyniki ostatniego badania alirokumabu, znanego jako ODYSSEY Outcomes trial, były szczególnie zachęcające, zauważył.
Mniej zgonów
Badacze śledzili prawie 19,000 osób z niedawnym atakiem serca lub niestabilną dławicą piersiową (pogarszający się ból w klatce piersiowej, często w spoczynku, który wymagał hospitalizacji), którzy już przyjmowali maksymalne dawki statyn. Osoby te przyjmowały alirokumab lub placebo przez średnio prawie trzy lata. Wśród osób, u których poziom cholesterolu LDL zaczynał się od 100 miligramów na decylitr (mg/dl) lub więcej, alirokumab zmniejszył liczbę zgonów o 29% w porównaniu z placebo. Lekarze zachęcają osoby, które przeżyły zawał serca, aby dążyły do osiągnięcia poziomu LDL 70 mg/dl lub niższego; w tym badaniu średnie wartości LDL dla osób przyjmujących alirokumab wynosiły 40-50 mg/dl.
Kłopotliwa cena
Jednak do tej pory wysoka cena tych silnych leków ograniczała ich stosowanie. Hurtowy koszt rocznej dostawy jednego z tych leków wynosi około 14 500 dolarów, chociaż kierownicy ds. świadczeń farmaceutycznych (firmy pośredniczące, które negocjują ceny z firmami farmaceutycznymi w imieniu pracodawców i ubezpieczycieli) płacą około 30% mniej. Aby pomóc ograniczyć koszty, firmy te wymagają od lekarzy udokumentowania, że każdy pacjent jest odpowiednim kandydatem do przyjęcia inhibitora PCSK9. To określenie obejmuje osoby z dziedziczną postacią bardzo wysokiego poziomu cholesterolu (hipercholesterolemia rodzinna) oraz osoby z miażdżycową chorobą serca i poziomem LDL 70 mg/dL lub wyższym, pomimo przyjmowania różnych statyn w dużych dawkach.
„Jeśli ktoś miał problemy ze statynami w przeszłości, musimy podać dawkę, daty i odpowiedź danej osoby na co najmniej dwie, a czasami trzy różne statyny” – wyjaśnia dr Cannon. Osoba musi również spróbować dodać lek obniżający poziom cholesterolu ezetimibe (Zetia).
Nawet z tych dowodów, około dwie trzecie wniosków o inhibitory PCSK9 są odrzucane. Dla pozostałej jednej trzeciej, które są zatwierdzone, out-of-pocket copay jest często co najmniej 300 dolarów miesięcznie, mówi dr Cannon. Sanofi-Regeneron (który produkuje alirokumab) i Amgen (który produkuje evolucumab) również oferują programy pomocy w płatności. Ale wiele osób z Medicare i innych planów ubezpieczeń zdrowotnych często nie może skorzystać z takich programów.
„Ostatnio wypełniłem sześciostronicowy formularz, aby jedna z firm pomogła zapłacić za lek dla jednej z moich pacjentek, ponieważ nie mogła sobie pozwolić na 700 dolarów miesięcznego copay,” mówi dr Cannon. „Czekamy, aby zobaczyć, czy będą w stanie pomóc.”
Większy dostęp?
Jednakże Sanofi-Regeneron niedawno ogłosił, że obniży cenę hurtową alirokumabu do mniej niż 8000 dolarów rocznie, czyli liczby, którą grupa zewnętrzna uznała za opłacalną. Ale był pewien warunek: kierownicy aptek będą zobowiązani do zapewnienia odpowiedniego dostępu do alirokumabu kwalifikującym się pacjentom. Ta potencjalna zmiana struktury cenowej może oznaczać, że więcej osób będzie mogło sobie pozwolić na te leki w przyszłości, mówi dr Cannon.
Wyniki ODYSSEY Outcomes również potwierdziły znaczenie obniżenia LDL dla zapobiegania ponownym atakom serca. Dodatkowo, jest to dobre przypomnienie dla ludzi z niepokojąco wysokimi wartościami LDL, którzy nie mieli ataku serca, aby zwracali baczną uwagę na swój cholesterol, mówi Dr. Cannon.
A jeśli jesteś w tej mniejszej, wysokiej grupie ryzyka ludzi, którzy są dobrymi kandydatami do inhibitora PCSK9, bycie proaktywnym może zrobić różnicę. „Stwierdziliśmy, że jeśli pacjent jest bezpośrednio zaangażowany w spór z kierownikiem apteki i kwestionuje odmowę, to często odnosi większy sukces niż sam lekarz” – mówi dr Cannon.
Zastrzeżenia:
Jako usługa dla naszych czytelników, Harvard Health Publishing zapewnia dostęp do naszej biblioteki zarchiwizowanych treści. Prosimy o zwrócenie uwagi na datę ostatniego przeglądu lub aktualizacji wszystkich artykułów. Żadna treść na tej stronie, niezależnie od daty, nie powinna być nigdy używana jako substytut bezpośredniej porady medycznej od lekarza lub innego wykwalifikowanego klinicysty.
.