A magas kockázatú emberek esetében a PCSK9-gátlók megelőzhetik a szívrohamot és életeket menthetnek. De a drága gyógyszerekhez való hozzájutás továbbra is kihívást jelent.
Kép: © Shidlovski/Getty Images
Három évvel ezelőtt az FDA két olyan gyógyszert hagyott jóvá, amelyek drasztikusan – több mint 50%-kal – csökkentik a káros LDL-koleszterin értékét. A gyógyszerek, az alirocumab (Praluent) és az evolocumab (Repatha) a PCSK9-gátlóként ismert új gyógyszercsoportba tartoznak. Mindkettőt havonta egyszer vagy kétszer öngyógyító injekció formájában adják be.
Azoknak az embereknek szánják, akiknek a koleszterinszintje makacsul magas marad, annak ellenére, hogy életmódbeli változtatásokat (például diéta és testmozgás) hajtanak végre, és a nagy hatású sztatin és más koleszterinszint-csökkentő gyógyszerek maximális adagját szedik. Az elmúlt két évben két nagy vizsgálat eredményei szerint mindkét PCSK9-gátló 15%-kal csökkentette a súlyos szívvel kapcsolatos események, például a szívroham és a stroke kockázatát.
“Most már tudjuk, hogy ez a gyógyszercsoport megelőzi a szív- és érrendszeri eseményeket, és bizonyos körülmények között csökkenti a halálozás kockázatát” – mondja Dr. Christopher Cannon kardiológus, a Harvard Medical School orvosprofesszora. Az ODYSSEY Outcomes trial néven ismert, nemrégiben végzett alirocumab-vizsgálat eredményei különösen biztatóak voltak – jegyezte meg.
Mivel kevesebb haláleset
A kutatók közel 19 000 olyan embert követtek nyomon, akiknek nemrégiben szívrohamuk vagy instabil anginájuk (súlyosbodó, gyakran nyugalmi állapotban jelentkező, kórházi kezelést igénylő mellkasi fájdalom) volt, és akik már maximális dózisú sztatinokat szedtek. Átlagosan közel három évig szedtek alirocumabot vagy placebót. Azok körében, akiknek az LDL-koleszterinszintje 100 milligramm per deciliter (mg/dl) vagy magasabb volt, az alirocumab 29%-kal csökkentette a halálozást a placebóhoz képest. Az orvosok arra biztatják a szívroham túlélőit, hogy törekedjenek a 70 mg/dl vagy annál alacsonyabb LDL-értékre; ebben a vizsgálatban az alirocumabot szedők átlagos LDL-értéke 40-50 mg/dl volt.
Gátló ár
De eddig e hatásos gyógyszerek magas ára korlátozta alkalmazásukat. Egy ilyen gyógyszer egy éves készletének nagykereskedelmi ára körülbelül 14 500 dollár, bár a gyógyszertári juttatáskezelők (közvetítő cégek, amelyek a munkáltatók és a biztosítók nevében tárgyalnak az árakról a gyógyszergyártókkal) körülbelül 30%-kal kevesebbet fizetnek. A költségek visszafogása érdekében ezek a vállalatok megkövetelik az orvosoktól, hogy dokumentálják, hogy minden egyes beteg megfelelő jelölt a PCSK9-gátlóra. Ez a kijelölés magában foglalja a nagyon magas koleszterinszint öröklött formájával (familiáris hiperkoleszterinémia) és az ateroszklerotikus szívbetegségben szenvedőket, akiknek az LDL-szintje 70 mg/dl vagy magasabb, annak ellenére, hogy különböző nagy dózisú sztatinokat szednek.
“Ha valakinek a múltban gondjai voltak a sztatinokkal, meg kell adnunk az adagot, az időpontokat és a személy válaszát legalább két, néha három különböző sztatinra” – magyarázza Dr. Cannon. Az illetőnek ki kell próbálnia az ezetimib (Zetia) koleszterinszint-csökkentő gyógyszer hozzáadását is.”
A PCSK9-gátlóra vonatkozó kérelmek mintegy kétharmadát még ilyen bizonyítékok birtokában is elutasítják. A fennmaradó harmad esetében, amelyet engedélyeznek, a zsebből fizetendő önrész gyakran legalább 300 dollár havonta, mondja Dr. Cannon. A Sanofi-Regeneron (amely az alirocumabot gyártja) és az Amgen (amely az evolucumabot gyártja) szintén kínál fizetési segélyprogramokat. De sok Medicare- és más egészségbiztosítással rendelkező ember gyakran nem tudja kihasználni az ilyen programok előnyeit.
“Nemrégiben egy hatoldalas űrlapot töltöttem ki, hogy az egyik cég segítsen kifizetni a gyógyszert az egyik páciensemnek, mert nem tudta kifizetni a havi 700 dolláros önrészt” – mondja Dr. Cannon. “Várjuk, hogy meglátjuk, tudnak-e segíteni.”
Növelte a hozzáférést?
A Sanofi-Regeneron azonban nemrég bejelentette, hogy az alirocumab nagykereskedelmi árát évi 8000 dollár alá csökkenti, amit egy külső csoport költséghatékonynak ítélt. Volt azonban egy feltétel: a gyógyszertári juttatáskezelőknek megfelelő hozzáférést kell biztosítaniuk az alirocumabhoz a jogosult betegek számára. Ez a lehetséges árstruktúra-változás azt jelentheti, hogy a jövőben több ember engedheti meg magának ezeket a gyógyszereket, mondja Dr. Cannon.
Az ODYSSEY Outcomes eredményei is megerősítették az LDL-csökkentés fontosságát az ismételt szívinfarktus megelőzésében. Emellett ez egy jó emlékeztető azoknak az aggasztóan magas LDL-értékekkel rendelkező embereknek, akiknek még nem volt szívrohamuk, hogy nagyon figyeljenek a koleszterinszintjükre, mondja Dr. Cannon.
És ha Ön abba a kisebb, magas kockázatú csoportba tartozik, akik jó jelöltek a PCSK9-gátlóra, akkor a proaktivitás sokat számíthat. “Azt tapasztaltuk, hogy ha a beteg közvetlenül részt vesz a gyógyszertári juttatáskezelővel való vitában, és megtámadja az elutasítást, az gyakran sikeresebb, mintha az orvos egyedül járna el” – mondja Dr. Cannon.
Disclaimer:
A Harvard Health Publishing olvasóink számára nyújtott szolgáltatásként hozzáférést biztosít archivált tartalmaink könyvtárához. Kérjük, minden cikknél vegye figyelembe az utolsó felülvizsgálat vagy frissítés dátumát. Az ezen az oldalon található tartalom – függetlenül a dátumtól – soha nem helyettesítheti az orvosától vagy más szakképzett klinikustól kapott közvetlen orvosi tanácsot.