“FDA er forpligtet til at fremme udviklingen af lægemidler mod alvorlige neurologiske sygdomme som Duchenne muskeldystrofi”, sagde Billy Dunn, M.D., direktør for Office of Neuroscience i FDA’s Center for Drug Evaluation and Research. “Dagens godkendelse af Viltepso giver en vigtig behandlingsmulighed for Duchenne-muskeldystrofi-patienter med denne bekræftede mutation.”
DMD er en sjælden genetisk lidelse, der er kendetegnet ved progressiv muskelforringelse og muskelsvaghed. Det er den mest almindelige type muskeldystrofi. DMD skyldes mutationer i DMD-genet, der resulterer i et fravær af dystrofin, et protein, der er med til at holde muskelcellerne intakte. De første symptomer ses normalt mellem tre og fem års alderen og forværres med tiden. DMD forekommer hos ca. et ud af hver 3.600 mandlige spædbørn på verdensplan; i sjældne tilfælde kan det påvirke kvinder.
Viltepso blev evalueret i to kliniske undersøgelser med i alt 32 patienter, som alle var mænd og havde genetisk bekræftet DMD. Stigningen i dystrofinproduktionen blev konstateret i et af disse to studier, et studie, der omfattede 16 DMD-patienter, hvor 8 patienter fik Viltepso i den anbefalede dosis. I undersøgelsen steg dystrofinniveauet i gennemsnit fra 0,6 % af det normale niveau ved baseline til 5,9 % af det normale niveau i uge 25.
FDA konkluderede, at ansøgerens data påviste en stigning i dystrofinproduktionen, som med rimelig sandsynlighed kan forudsige klinisk fordel hos patienter med DMD, som har en bekræftet mutation i dystrofin-genet, der er modtagelig for exon 53-skipping. En klinisk fordel ved lægemidlet er ikke blevet fastslået. Ved denne beslutning tog FDA hensyn til de potentielle risici, der er forbundet med lægemidlet, sygdommens livstruende og invaliderende karakter og manglen på tilgængelige behandlinger.
Som en del af den fremskyndede godkendelsesproces kræver FDA, at virksomheden gennemfører et klinisk forsøg for at bekræfte lægemidlets kliniske fordel. Den igangværende undersøgelse er designet til at vurdere, om Viltepso forbedrer tiden til at stå for DMD-patienter med denne bekræftede mutation. Hvis forsøget ikke bekræfter den kliniske fordel, kan FDA indlede en procedure for at trække godkendelsen af lægemidlet tilbage.
De mest almindelige bivirkninger, der blev observeret hos DMD-patienter (samlet fra de to undersøgelser), som blev behandlet med 80 mg/kg en gang om ugen, var: Selvom nyretoksicitet ikke blev observeret i de kliniske Viltepso-studier, er den kliniske erfaring med Viltepso begrænset, og nyretoksicitet, herunder potentielt dødelig glomerulonefritis, er blevet observeret efter indgift af nogle antisense oligonukleotider. Nyrefunktionen bør overvåges hos patienter, der tager Viltepso.
Viltepso blev godkendt i henhold til FDA’s accelererede godkendelsesprocedure, som giver mulighed for godkendelse af lægemidler, der behandler alvorlige eller livstruende sygdomme og generelt giver en meningsfuld fordel i forhold til eksisterende behandlinger. Godkendelse under denne vej kan være baseret på tilstrækkelige og velkontrollerede undersøgelser, der viser, at lægemidlet har en effekt på et surrogatende endepunkt, som med rimelig sandsynlighed kan forudsige kliniske fordele for patienterne (dvs. hvordan patienterne føler sig eller fungerer, eller om de overlever). Denne vej giver tidligere patientadgang til lovende nye lægemidler, mens virksomheden gennemfører kliniske forsøg for at verificere den forudsagte kliniske fordel.
FDA har givet denne ansøgning betegnelsen Priority Review.
FDA giver godkendelsen til NS Pharma, Inc.
FDA, et agentur under det amerikanske sundhedsministerium, beskytter folkesundheden ved at garantere sikkerheden, effektiviteten og sikkerheden ved human- og veterinærmedicin, vacciner og andre biologiske produkter til human brug samt medicinsk udstyr. Agenturet er også ansvarligt for sikkerheden og beskyttelsen af landets fødevareforsyning, kosmetik, kosttilskud, produkter, der afgiver elektronisk stråling, og for regulering af tobaksvarer.