La Food and Drug Administration américaine

Pour publication immédiate : 12 août 2020

Aujourd’hui, la Food and Drug Administration américaine a accordé une approbation accélérée à Viltepso (viltolarsen) en injection pour le traitement de la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) chez les patients présentant une mutation confirmée du gène DMD qui se prête au saut d’exon 53. Il s’agit du deuxième traitement ciblé approuvé par la FDA pour les patients présentant ce type de mutation. Environ 8 % des patients atteints de DMD ont une mutation qui se prête au saut de l’exon 53.

« La FDA s’est engagée à favoriser le développement de médicaments pour des troubles neurologiques graves comme la dystrophie musculaire de Duchenne », a déclaré Billy Dunn, M.D., directeur de l’Office of Neuroscience du Center for Drug Evaluation and Research de la FDA. « L’approbation aujourd’hui de Viltepso fournit une option de traitement importante pour les patients atteints de la dystrophie musculaire de Duchenne avec cette mutation confirmée. »

La DMD est une maladie génétique rare caractérisée par une détérioration et une faiblesse musculaires progressives. C’est le type le plus courant de dystrophie musculaire. La DMD est causée par des mutations du gène DMD qui entraînent une absence de dystrophine, une protéine qui aide à maintenir les cellules musculaires intactes. Les premiers symptômes apparaissent généralement entre trois et cinq ans et s’aggravent avec le temps. La DMD survient dans le monde entier chez environ un nourrisson de sexe masculin sur 3 600 ; dans de rares cas, elle peut toucher les femmes.

Viltepso a été évalué dans deux études cliniques avec un total de 32 patients, tous de sexe masculin et présentant une DMD génétiquement confirmée. L’augmentation de la production de dystrophine a été établie dans l’une de ces deux études, une étude qui comprenait 16 patients atteints de DMD, dont 8 recevaient Viltepso à la dose recommandée. Dans cette étude, les taux de dystrophine ont augmenté, en moyenne, de 0,6 % de la normale au début de l’étude à 5,9 % de la normale à la semaine 25.

La FDA a conclu que les données du demandeur ont démontré une augmentation de la production de dystrophine qui est raisonnablement susceptible de prédire un bénéfice clinique chez les patients atteints de DMD qui ont une mutation confirmée du gène de la dystrophine se prêtant au saut de l’exon 53. Un bénéfice clinique du médicament n’a pas été établi. En prenant cette décision, la FDA a pris en compte les risques potentiels associés au médicament, la nature potentiellement mortelle et débilitante de la maladie, et le manque de thérapies disponibles.

Dans le cadre du processus d’approbation accéléré, la FDA demande à la société de mener un essai clinique pour confirmer le bénéfice clinique du médicament. L’étude en cours est conçue pour évaluer si Viltepso améliore le temps de mise en station debout des patients atteints de DMD avec cette mutation confirmée. Si l’essai ne permet pas de vérifier le bénéfice clinique, la FDA pourrait engager une procédure de retrait de l’approbation du médicament.

Les effets secondaires les plus fréquents observés chez les patients atteints de DMD (regroupés à partir des deux études) traités par 80 mg/kg une fois par semaine étaient : Infection des voies respiratoires supérieures, réaction au site d’injection, toux et fièvre.

Bien qu’aucune toxicité rénale n’ait été observée dans les études cliniques de Viltepso, l’expérience clinique avec Viltepso est limitée et une toxicité rénale, y compris une glomérulonéphrite potentiellement fatale, a été observée après l’administration de certains oligonucléotides antisens. La fonction rénale doit être surveillée chez les patients prenant Viltepso.

Viltepso a été approuvé dans le cadre de la voie d’approbation accélérée de la FDA, qui prévoit l’approbation de médicaments qui traitent des maladies graves ou potentiellement mortelles et qui offrent généralement un avantage significatif par rapport aux traitements existants. L’approbation dans le cadre de cette procédure peut être basée sur des études adéquates et bien contrôlées montrant que le médicament a un effet sur un critère de substitution qui est raisonnablement susceptible de prédire le bénéfice clinique pour les patients (c’est-à-dire comment les patients se sentent ou fonctionnent ou s’ils survivent). Cette voie permet un accès plus rapide des patients à de nouveaux médicaments prometteurs pendant que l’entreprise mène des essais cliniques pour vérifier le bénéfice clinique prédit.

La FDA a accordé à cette demande la désignation d’examen prioritaire.

La FDA accorde l’approbation à NS Pharma, Inc.

La FDA, une agence du ministère américain de la Santé et des Services humains, protège la santé publique en assurant la sécurité, l’efficacité et la sûreté des médicaments humains et vétérinaires, des vaccins et autres produits biologiques à usage humain, et des dispositifs médicaux. L’agence est également responsable de la sûreté et de la sécurité de l’approvisionnement alimentaire de notre nation, des cosmétiques, des compléments alimentaires, des produits qui émettent des radiations électroniques, et de la réglementation des produits du tabac.

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