Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos

Para publicación inmediata: 12 de agosto de 2020

Hoy, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos concedió la aprobación acelerada a la inyección de Viltepso (viltolarsen) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes que tienen una mutación confirmada del gen DMD que es susceptible de omitir el exón 53. Este es el segundo tratamiento dirigido aprobado por la FDA para pacientes con este tipo de mutación. Aproximadamente el 8% de los pacientes con DMD tienen una mutación que es susceptible de omitir el exón 53.

«La FDA está comprometida a fomentar el desarrollo de fármacos para trastornos neurológicos graves como la distrofia muscular de Duchenne», dijo el Dr. Billy Dunn, director de la Oficina de Neurociencia en el Centro de Evaluación e Investigación de Medicamentos de la FDA. «La aprobación de hoy de Viltepso proporciona una importante opción de tratamiento para los pacientes de distrofia muscular de Duchenne con esta mutación confirmada».

La DMD es un raro trastorno genético caracterizado por el deterioro y la debilidad muscular progresivos. Es el tipo más común de distrofia muscular. La DMD está causada por mutaciones en el gen de la DMD que provocan la ausencia de distrofina, una proteína que ayuda a mantener intactas las células musculares. Los primeros síntomas suelen aparecer entre los tres y los cinco años de edad y empeoran con el tiempo. La DMD se produce en aproximadamente uno de cada 3.600 bebés varones en todo el mundo; en casos raros, puede afectar a las mujeres.

Viltepso se evaluó en dos estudios clínicos con un total de 32 pacientes, todos ellos varones y con DMD confirmada genéticamente. El aumento de la producción de distrofina se estableció en uno de esos dos estudios, un estudio que incluyó 16 pacientes con DMD, con 8 pacientes que recibieron Viltepso en la dosis recomendada. En el estudio, los niveles de distrofina aumentaron, en promedio, de 0,6% de lo normal en la línea de base a 5,9% de lo normal en la semana 25.

La FDA concluyó que los datos del solicitante demostraron un aumento en la producción de distrofina que es razonablemente probable para predecir el beneficio clínico en pacientes con DMD que tienen una mutación confirmada del gen de la distrofina susceptible de omisión del exón 53. Un beneficio clínico del fármaco no ha sido establecido. Al tomar esta decisión, la FDA consideró los riesgos potenciales asociados con el medicamento, la naturaleza amenazante y debilitante de la enfermedad, y la falta de terapias disponibles.

Como parte del proceso de aprobación acelerada, la FDA está requiriendo que la compañía conduzca una prueba clínica para confirmar el beneficio clínico del medicamento. El estudio en curso está diseñado para evaluar si Viltepso mejora el tiempo de permanencia de los pacientes con DMD con esta mutación confirmada. Si el ensayo no verifica el beneficio clínico, la FDA podría iniciar un procedimiento para retirar la aprobación del medicamento.

Los efectos secundarios más comunes observados en los pacientes con DMD (agrupados a partir de los dos estudios) tratados con 80 mg/kg una vez a la semana fueron: Infección del tracto respiratorio superior, reacción en el lugar de la inyección, tos y fiebre.

Aunque no se observó toxicidad renal en los estudios clínicos de Viltepso, la experiencia clínica con Viltepso es limitada, y se ha observado toxicidad renal, incluida una glomerulonefritis potencialmente mortal, tras la administración de algunos oligonucleótidos antisentido. Debe vigilarse la función renal de los pacientes que toman Viltepso.

Viltepso fue aprobado según la vía de aprobación acelerada de la FDA, que prevé la aprobación de medicamentos que tratan enfermedades graves o potencialmente mortales y que generalmente ofrecen una ventaja significativa sobre los tratamientos existentes. La aprobación por esta vía puede basarse en estudios adecuados y bien controlados que demuestren que el fármaco tiene un efecto sobre un criterio de valoración sustitutivo que tenga una probabilidad razonable de predecir el beneficio clínico para los pacientes (es decir, cómo se sienten o funcionan los pacientes o si sobreviven). Esta vía proporciona un acceso más temprano a los pacientes a nuevos medicamentos prometedores mientras la empresa realiza ensayos clínicos para verificar el beneficio clínico previsto.

La FDA concedió a esta solicitud la designación de Revisión Prioritaria.

La FDA concede la aprobación a NS Pharma, Inc.

La FDA, una agencia del Departamento de Salud y Servicios Humanos de los Estados Unidos, protege la salud pública garantizando la seguridad, la eficacia y la protección de los medicamentos humanos y veterinarios, las vacunas y otros productos biológicos para uso humano, y los dispositivos médicos. La agencia también es responsable de la seguridad y la protección del suministro de alimentos de nuestra nación, los cosméticos, los suplementos dietéticos, los productos que emiten radiaciones electrónicas y la regulación de los productos del tabaco.

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