Dzisiaj amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków przyznała przyspieszoną zgodę na wstrzyknięcie leku Viltepso (viltolarsen) w leczeniu dystrofii mięśniowej Duchenne’a (DMD) u pacjentów z potwierdzoną mutacją genu DMD, która jest podatna na pominięcie eksonu 53. Jest to druga zatwierdzona przez FDA terapia celowana dla pacjentów z tym typem mutacji. Około 8% pacjentów z DMD ma mutację, która jest podatna na pominięcie eksonu 53.
„FDA jest zobowiązana do wspierania rozwoju leków na poważne zaburzenia neurologiczne, takie jak dystrofia mięśniowa Duchenne’a”, powiedział Billy Dunn, M.D., dyrektor Biura Neuronauki w Centrum Oceny i Badań nad Lekami FDA. „Dzisiejsze zatwierdzenie leku Viltepso stanowi ważną opcję leczenia dla pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne’a z tą potwierdzoną mutacją.”
DMD jest rzadkim zaburzeniem genetycznym charakteryzującym się postępującym pogorszeniem i osłabieniem mięśni. Jest to najczęstszy typ dystrofii mięśniowej. DMD jest spowodowana mutacją w genie DMD, która powoduje brak dystrofiny, białka, które pomaga utrzymać komórki mięśniowe w stanie nienaruszonym. Pierwsze objawy są zwykle widoczne między trzecim a piątym rokiem życia i z czasem ulegają pogorszeniu. DMD występuje u około jednego na każde 3600 noworodków płci męskiej na świecie; w rzadkich przypadkach może dotyczyć kobiet.
Viltepso oceniano w dwóch badaniach klinicznych z udziałem łącznie 32 pacjentów, z których wszyscy byli mężczyznami i mieli genetycznie potwierdzoną DMD. Zwiększenie wytwarzania dystrofiny ustalono w jednym z tych dwóch badań, badaniu, które obejmowało 16 pacjentów z DMD, przy czym 8 pacjentów otrzymywało Viltepso w zalecanej dawce. W badaniu tym poziom dystrofiny wzrósł średnio z 0,6% wartości prawidłowej w punkcie wyjściowym do 5,9% wartości prawidłowej w tygodniu 25.
FDA stwierdziła, że dane wnioskodawcy wykazały wzrost produkcji dystrofiny, który z uzasadnionym prawdopodobieństwem może przewidywać korzyści kliniczne u pacjentów z DMD, którzy mają potwierdzoną mutację genu dystrofiny podatną na pominięcie eksonu 53. Korzyści kliniczne wynikające z zastosowania leku nie zostały ustalone. Podejmując tę decyzję, FDA wzięła pod uwagę potencjalne ryzyko związane z lekiem, zagrażający życiu i wyniszczający charakter choroby oraz brak dostępnych terapii.
W ramach procesu przyspieszonego zatwierdzenia FDA wymaga od firmy przeprowadzenia badania klinicznego w celu potwierdzenia korzyści klinicznej leku. Trwające badanie ma na celu ocenę, czy Viltepso poprawia czas do ustąpienia objawów u pacjentów z DMD z tą potwierdzoną mutacją. Jeśli badanie nie zweryfikuje korzyści klinicznych, FDA może wszcząć postępowanie w celu wycofania zatwierdzenia leku.
Najczęstszymi działaniami niepożądanymi obserwowanymi u pacjentów z DMD (zebranymi z dwóch badań) leczonych dawką 80 mg/kg raz w tygodniu były: zakażenie górnych dróg oddechowych, reakcja w miejscu wstrzyknięcia, kaszel i gorączka.
Chociaż w badaniach klinicznych produktu Viltepso nie obserwowano toksyczności dla nerek, doświadczenie kliniczne z produktem Viltepso jest ograniczone, a toksyczność dla nerek, w tym potencjalnie śmiertelne kłębuszkowe zapalenie nerek, obserwowano po podaniu niektórych oligonukleotydów antysensowych. Należy monitorować czynność nerek u pacjentów przyjmujących produkt Viltepso.
Viltepso został zatwierdzony w ramach ścieżki przyspieszonego zatwierdzania FDA, która przewiduje zatwierdzanie leków, które leczą poważne lub zagrażające życiu choroby i ogólnie oferują znaczącą przewagę nad istniejącymi metodami leczenia. Zatwierdzenie w ramach tej ścieżki może być oparte na odpowiednich i dobrze kontrolowanych badaniach wykazujących wpływ leku na zastępczy punkt końcowy, który z dużym prawdopodobieństwem pozwala przewidzieć korzyści kliniczne dla pacjentów (tj. samopoczucie lub funkcjonowanie pacjentów lub ich przeżycie). Ta ścieżka zapewnia wcześniejszy dostęp pacjentów do obiecujących nowych leków, podczas gdy firma prowadzi badania kliniczne w celu zweryfikowania przewidywanych korzyści klinicznych.
FDA przyznała temu wnioskowi oznaczenie Priority Review.
FDA przyznaje zatwierdzenie firmie NS Pharma, Inc.
FDA, agencja w ramach amerykańskiego Departamentu Zdrowia i Usług Społecznych, chroni zdrowie publiczne poprzez zapewnienie bezpieczeństwa, skuteczności i ochrony leków ludzkich i weterynaryjnych, szczepionek i innych produktów biologicznych stosowanych u ludzi oraz urządzeń medycznych. Agencja jest również odpowiedzialna za bezpieczeństwo i ochronę dostaw żywności, kosmetyków, suplementów diety, produktów emitujących promieniowanie elektroniczne oraz za regulację wyrobów tytoniowych.