Vandaag heeft de Amerikaanse Food and Drug Administration versnelde goedkeuring verleend aan Viltepso (viltolarsen) injectie voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD) bij patiënten die een bevestigde mutatie van het DMD-gen hebben die vatbaar is voor exon 53 skipping. Dit is de tweede door de FDA goedgekeurde gerichte behandeling voor patiënten met dit type mutatie. Ongeveer 8% van de patiënten met DMD heeft een mutatie die vatbaar is voor exon 53 skipping.
“De FDA is toegewijd aan het bevorderen van de ontwikkeling van geneesmiddelen voor ernstige neurologische aandoeningen zoals Duchenne spierdystrofie,” zei Billy Dunn, M.D., directeur van het Office of Neuroscience in het FDA’s Center for Drug Evaluation and Research. “De goedkeuring van Viltepso vandaag biedt een belangrijke behandelingsoptie voor Duchenne spierdystrofie patiënten met deze bevestigde mutatie.”
DMD is een zeldzame genetische aandoening die wordt gekenmerkt door progressieve spierverslechtering en zwakte. Het is de meest voorkomende vorm van spierdystrofie. DMD wordt veroorzaakt door mutaties in het DMD-gen die resulteren in een afwezigheid van dystrofine, een eiwit dat helpt de spiercellen intact te houden. De eerste symptomen worden meestal tussen drie en vijf jaar oud waargenomen en verergeren na verloop van tijd. DMD komt wereldwijd voor bij ongeveer één op de 3600 mannelijke zuigelingen; in zeldzame gevallen kan het vrouwen treffen.
Viltepso werd geëvalueerd in twee klinische studies met in totaal 32 patiënten, die allemaal mannelijk waren en genetisch bevestigde DMD hadden. De toename van de dystrofine productie werd vastgesteld in een van deze twee studies, een studie die 16 DMD-patiënten omvatte, waarbij 8 patiënten Viltepso in de aanbevolen dosis kregen. In de studie stegen de dystrofinespiegels gemiddeld van 0,6% van normaal bij aanvang tot 5,9% van normaal in week 25.
De FDA concludeerde dat de gegevens van de aanvrager een toename van de dystrofine productie aantoonden die redelijkerwijs waarschijnlijk klinisch voordeel zal voorspellen bij patiënten met DMD die een bevestigde mutatie van het dystrofine gen hebben die vatbaar is voor exon 53 skipping. Een klinisch voordeel van het geneesmiddel is niet vastgesteld. Bij het nemen van dit besluit heeft de FDA rekening gehouden met de potentiële risico’s van het geneesmiddel, de levensbedreigende en slopende aard van de ziekte, en het gebrek aan beschikbare therapieën.
Als onderdeel van het versnelde goedkeuringsproces eist de FDA van het bedrijf dat het een klinische studie uitvoert om het klinische voordeel van het geneesmiddel te bevestigen. De lopende studie is bedoeld om te beoordelen of Viltepso de tijd tot stand verbetert voor DMD-patiënten met deze bevestigde mutatie. Als de studie geen klinisch voordeel aantoont, kan de FDA een procedure starten om de goedkeuring van het geneesmiddel in te trekken.
De meest voorkomende bijwerkingen die werden waargenomen bij DMD-patiënten (gepoold uit de twee studies) die eenmaal per week werden behandeld met 80 mg/kg waren: Bovenste luchtweginfectie, reactie op de injectieplaats, hoest en koorts.
Hoewel niertoxiciteit niet werd waargenomen in de klinische studies van Viltepso, is de klinische ervaring met Viltepso beperkt, en niertoxiciteit, waaronder mogelijk fatale glomerulonefritis, is waargenomen na toediening van sommige antisense oligonucleotiden. De nierfunctie moet worden gecontroleerd bij patiënten die Viltepso innemen.
Viltepso is goedgekeurd volgens het versnelde goedkeuringspad van de FDA, dat voorziet in de goedkeuring van geneesmiddelen die ernstige of levensbedreigende ziekten behandelen en over het algemeen een zinvol voordeel bieden ten opzichte van bestaande behandelingen. Goedkeuring volgens dit traject kan worden gebaseerd op adequate en goed gecontroleerde studies die aantonen dat het geneesmiddel een effect heeft op een surrogaateindpunt waarvan redelijkerwijs kan worden aangenomen dat het klinisch voordeel voor patiënten voorspelt (d.w.z. hoe patiënten zich voelen of functioneren of of ze overleven). Deze route biedt patiënten eerder toegang tot veelbelovende nieuwe geneesmiddelen, terwijl het bedrijf klinische proeven uitvoert om het voorspelde klinische voordeel te verifiëren.
De FDA heeft deze aanvraag de status Priority Review toegekend.
De FDA verleent de goedkeuring aan NS Pharma, Inc.
De FDA, een agentschap binnen het Amerikaanse ministerie van Volksgezondheid en Human Services, beschermt de volksgezondheid door de veiligheid, effectiviteit en beveiliging van geneesmiddelen voor menselijk en diergeneeskundig gebruik, vaccins en andere biologische producten voor menselijk gebruik, en medische hulpmiddelen te waarborgen. Het agentschap is ook verantwoordelijk voor de veiligheid en beveiliging van de voedselvoorziening van onze natie, cosmetica, voedingssupplementen, producten die elektronische straling afgeven, en voor het reguleren van tabaksproducten.