特発性低身長（ISS）の子どもに対する成長ホルモン治療のFDA承認にもかかわらず、患者とその家族の平均費用負担は時間とともに増加しているという研究結果が、フィラデルフィア子ども病院（CHOP）とペンシルバニア大学のレナード・デービス医療経済研究所（LDI）の研究者によって発表されています。 この研究結果は、LA州ニューオーリンズで開催されたENDO 2019で発表されました。
研究結果は、患者の費用負担と保険適用の制限の増加が、必ずしも保険会社ではなく、家族にかかる費用負担の増加の原因であり、同じ期間に患者あたりの成長ホルモン費用が減少したことを示しています。
成長ホルモンが米国食品医薬品局（FDA）によってISS治療で認可されたのは2003年のことです。 これにより、成長ホルモンの潜在的な利用可能性は、成長ホルモン欠乏症の子ども3,500人に1人から、米国人口の最も低い1.2%に増加しました。 しかし、過去10年間、保険会社は成長ホルモンの適用について、フォーミュラリー優先戦略やより厳しいプラン固有の適用基準の採用、また、ISS治療のための成長ホルモンの適用を一切拒否するなど、段階的に制限を設けてきました。
「成長ホルモンは何年も毎日注射する必要がある非常に高価な薬なので、保険会社によるコスト抑制努力は、患者と医師の意思決定の自律性と臨床ケアをますます侵食しています」と、CHOPの成長センター科学ディレクターでペンシルバニア大学ペレルマン医学部小児科教授であり、本研究の主執筆者のAda Grimberg, MDは語っています。 “保険会社によるこれらの制限が、家族や成長ホルモン使用全体にどのような影響を及ぼしているのか、その範囲を理解することが重要でした。”
2001年から2016年の行政請求データを用いて、成長ホルモンの処方数は2001年の受給者1万人あたり5.1人から2016年には1万人あたり14.6人に増加しましたが、成長ホルモンがISSのためにFDA承認を受けた2003年に劇的変化は観察されていないことが示されました。 患者1人あたりの成長ホルモン支出総額は保険支払額の推定値と同様に減少したが、平均自己負担額、控除額、患者家族の経済的負担総額は名目ドルで234％、実質ドルで161％増加した。 また、保険データでは、成長ホルモンのブランドを切り替える頻度が増加していました。
「異なる成長ホルモンブランドは異なる注射器を使用しているため、ブランドの切り替えは患者家族の負担をさらに大きくします。 切り替えに対するストレスや不安、治療の中断の可能性から、新しい装置や機器に関する再トレーニングが必要となり、投与ミスの可能性もあります」とGrimbergは述べています。 漸進的な適用制限と処方により、成長ホルモン治療の総コストと保険者負担は低下しましたが、それらの節約は患者には還元されませんでした」
Grimberg and Kanter, “Growth Hormone Utilization by U.S. Youth”: FDAが承認した拡大後の保険による押し戻しとしての傾向”. ENDO 2019, New Orleans, Louisiana, March 23-26, 2019で発表された
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