大量化学療法および同種幹細胞移植による副作用の種類と重症度は、ドナーとレシピエントのHLA適合の程度、患者の状態と年齢、特定の大量化学療法治療レジメン、および免疫系の抑制度によって影響される。 同種移植の安全性は、多くの潜在的な副作用を管理するための支持療法が進歩したことにより、大幅に改善された。 高用量の化学療法および放射線療法は、身体の正常な細胞や臓器のいずれにも影響を及ぼす可能性がありますが、より一般的な副作用についてはよく説明されており、以下のものがあります：
高用量化学療法は、白血球、赤血球および血小板を生産する骨髄能力を直接破壊しています。 患者さんは白血球の減少（好中球減少症）、赤血球の減少（貧血）、血小板の減少（血小板減少症）による副作用を経験します。 患者さんは通常、新しい移植片が血球を産生するようになるまで、貧血や血小板減少の治療のために輸血を必要とします。
新しい骨髄が成長し白血球を産生するまでの2～3週間は、患者さんは感染しやすく、細菌および真菌の感染を防ぐために抗生物質の投与が必要です。 この好中球減少の初期に最も多いのが細菌感染症です。 末梢血から採取した幹細胞は骨髄よりも早く生着する傾向があり、好中球減少の期間を短縮することで感染症のリスクを低減できる可能性があります。 また、成長因子であるニューポジェンは白血球の回復速度を高め、同種幹細胞移植の際に使用することが米国食品医薬品局（FDA）により承認されています。 同種幹細胞移植の初期回復後、数週間から数ヶ月の間、感染症の発生を防ぐために抗生物質の服用が必要になることがよくあります。 予防的な抗生物質の投与は、カリニ肺炎やいくつかの細菌および真菌の感染を防ぐことができます。
粘膜炎とは、口腔内や消化管内部の粘膜に起こる炎症のことです。 この症状は、一般的に口内炎とも呼ばれます。 粘膜炎は、幹細胞移植に先立つ集中治療の最も一般的な副作用の1つです。 幹細胞移植を受けた患者さんの大半は、粘膜炎を発症します。 実際、幹細胞移植を受けた患者は、粘膜炎が治療による最も衰弱させる唯一の副作用であると訴えている。
化学療法と放射線療法は、一部のがんの特徴である、急速に分裂する細胞を殺すのに効果的です。 残念ながら、体内の多くの正常細胞もまた急速に分裂しており、化学療法によって損傷を受ける可能性があります。 口やのどを含む消化管全体は、急速に分裂する細胞で構成されています。 このため、消化管は化学療法や放射線治療による損傷を特に受けやすく、その結果、粘膜炎を起こすのです。
最近まで、口腔粘膜炎を管理するための唯一のアプローチは、良好な口腔ケア、マウスウォッシュ、化学療法薬によるダメージを最小限に抑えるための凍結療法（氷片を吸う）、唾液の流れを促進する薬剤であるSalagen®、およびその他の治験的治療でした。
口内炎の予防と治療に対する有望な新しいアプローチは、成長因子を使用するというものです。 成長因子とは、細胞の成長を促進するために体内で作られる天然物質です。 体内では、さまざまな種類の成長因子が生産されています。 Kepivance™（パリフェルミン）は成長因子の一種で、実験室のプロセスを通じて、体内で作られる天然化合物を模倣して作られています。 Kepivance™は、口腔や消化管を覆う細胞（上皮細胞と呼ばれます）の成長と発達を刺激する特性を有しており、これにより粘膜炎の軽減が期待されます。
Kepivance™は、口腔粘膜炎の予防と治療のために初めてFDAから承認された薬剤です。 臨床試験において、Kepivanceは自家幹細胞移植を受けている患者さんにおいて、放射線や化学療法によるダメージから上皮細胞を保護する能力を実証しており、同種幹細胞移植を受けている患者さんに有益かどうかを判断するために、さらに評価中です。 この合併症は、過去に化学療法および/または放射線療法を多く受けた患者さん、肝臓障害または肝炎の既往がある患者さんで増加します。 肝静脈閉塞性疾患は、典型的には大量化学療法後の最初の2週間に発生します。 患者さんは通常、腹部の膨満感や腫れ、肝臓の圧痛、体液貯留による体重増加などの症状を経験します。 静脈閉塞性疾患の予防または治療戦略の開発は、臨床研究の活発な分野です。
高用量化学療法は、肺の細胞に直接損傷を与える可能性があります。 これは、移植前に特定の種類の化学療法および/または放射線療法を受けた患者さんでより頻繁に発生する可能性があります。 この移植の合併症は、大量化学療法の数日後から治療後数ヵ月後まで、いつでも発生する可能性があります。
患者さんは通常、乾いた非生産的な咳や息切れを経験します。 患者も医師も、これらの初期症状をしばしば誤解しています。
移植片対宿主病は、同種幹細胞移植の一般的な合併症の一つです。 提供された骨髄または血液幹細胞に含まれるリンパ球が、移植片対宿主病と呼ばれる反応を引き起こします。 この反応では、ドナーのリンパ球がレシピエントの体内の細胞、特に皮膚、消化管、肝臓の細胞を攻撃します。 急性移植片対宿主病の一般的な症状は、皮膚の発疹、黄疸、肝臓疾患、下痢などです。 また、移植片対宿主病は、患者の感染症に対する感受性を高める。 移植片対宿主病は、移植後数日で発症することもあれば、3年程度で発症することもあります。 一般に、移植後3ヶ月以内に発症する移植片対宿主病を急性移植片対宿主病と呼び、それ以降に発症する移植片対宿主病を慢性移植片対宿主病と呼びます。
移植片対宿主病の予防・改善には、幹細胞採取時のTリンパ球の除去、骨髄・血液幹細胞注入後に投与するメトトレキサート、シクロスポリン、プレドニゾンなどの免疫抑制剤、新規薬剤の投与などが行われます。 移植片対宿主病は、ドナーリンパ球が正常細胞だけでなく、がん細胞も殺すことができるため、抗がん作用もあります。 このようにリンパ球ががん細胞を殺すことを、医師は「移植片対がん効果」と呼んでいます。
移植片障害は、骨髄の機能が回復しない場合に起こります。 移植片が成長しない、あるいは拒絶反応を起こすことで、赤血球、白血球、血小板の産生ができなくなり、骨髄不全に陥ることがあります。 その結果、感染症、貧血、出血が起こります。 移植片拒絶反応の主な原因は、免疫系の抑制が不十分であることです。 移植前に骨髄の線維化が広範囲に及んでいる患者さんや、ウイルス性疾患、一部の薬剤（メトトレキサートなど）の使用によっても、移植片不全が起こることがあります。 白血病の患者さんでは、移植片不全はしばしばがんの再発と関連しています。白血病細胞が移植された細胞の成長を阻害している可能性があります。 移植片失敗の理由が不明な場合もあります。
同種幹細胞移植で用いられる化学療法および放射線療法には、長期的あるいは後期の副作用がいくつか存在します。 これらの問題の発生頻度や重大性は、治療に用いられた放射線療法や化学療法によって異なります。 治療を担当する医師から、彼らが提案する実際の治療法について、起こりうる具体的な長期の副作用について説明を受けることが重要なのです。 注意すべき合併症の例としては、以下のようなものがあります：
白内障。 白内障は、治療レジメンの中で全身照射を受けた患者さんの圧倒的多数で発生します。 全身照射を受けずに化学療法を受ける患者では、白内障の発生頻度ははるかに低い。 白内障の発症は、通常、治療後18～24ヵ月目に始まる。 大量のステロイドを投与された患者さんでは、白内障の発症頻度が高くなり、発症も早くなります。 患者さんには、毎年細隙灯による眼科検査を受け、人工レンズで早期に矯正することが推奨される。
不妊症。 全身照射を受けた女性の圧倒的多数が不妊となる。 しかし、思春期前の女性および思春期の女性の中には、排卵および月経が回復する者がいる。 化学療法のみの準備レジメンを受けた患者では，不妊の発生率はより多様であり，より年齢に関連する。すなわち，治療時に高齢であればあるほど，化学療法によって無排卵になる可能性が高くなる。 これらは、ホルモン補充が必要であることから、重要な考慮事項である。 すべての女性は頻繁に婦人科のフォローアップを受けるべきである。
全身照射を受けた男性の圧倒的大多数は無精子となる。 化学療法のみのレジメンでは、無精子症はより多様である。 男性は精子が存在するかどうかを判断するために精子数を調べ、回復が起こりうるため、時間をかけて調べるべきである。
新しいがん。 化学療法および放射線療法による治療は、新たながんを発症するリスクを高めることが知られています。 これらは「二次がん」と呼ばれ、大量化学療法の後期の合併症として発生することがあります。 大量化学療法と同種幹細胞移植を受けた患者さんでは、二次がんが発生するリスクが高いようです。 同種幹細胞移植を受けた約2万人の患者さんを評価した報告では、80人の患者さんが新たながんを発症しています。 これは健常者と比較して約2.5％高いリスクである
大量化学療法と同種幹細胞移植後の患者の生存期間が長いほど、二次がんを発症するリスクは高くなる。 全身照射を受けた患者は、より低い放射線量や大量化学療法を受けた患者よりも、新しいがんを発症する可能性が高いようである。 高用量化学療法と同種幹細胞移植は、治癒率を向上させるため、特定のがんの治療に用いられることが多くなっています。 患者は、高用量化学療法治療後の二次がんのリスクを認識し、高用量化学療法の利点とリスクについて主治医と話し合う必要があります。
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