Oggi la U.S. Food and Drug Administration ha concesso l’approvazione accelerata all’iniezione di Viltepso (viltolarsen) per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne (DMD) nei pazienti che hanno una mutazione confermata del gene DMD che è suscettibile di saltare l’esone 53. Questo è il secondo trattamento mirato approvato dalla FDA per i pazienti con questo tipo di mutazione. Circa l’8% dei pazienti con DMD hanno una mutazione che è suscettibile di esone 53 skipping.
“La FDA è impegnata a promuovere lo sviluppo di farmaci per gravi disturbi neurologici come la distrofia muscolare di Duchenne,” ha detto Billy Dunn, M.D., direttore dell’Ufficio di Neuroscienze nel Centro per la valutazione dei farmaci e la ricerca della FDA. “L’approvazione odierna di Viltepso fornisce un’importante opzione di trattamento per i pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne con questa mutazione confermata.”
La DMD è una rara malattia genetica caratterizzata da progressivo deterioramento e debolezza muscolare. È il tipo più comune di distrofia muscolare. DMD è causata da mutazioni nel gene DMD che si traduce in un’assenza di distrofina, una proteina che aiuta a mantenere le cellule muscolari intatte. I primi sintomi si vedono di solito tra i tre e i cinque anni di età e peggiorano nel tempo. DMD si verifica in circa uno su 3.600 neonati maschi in tutto il mondo; in rari casi, può colpire le femmine.
Viltepso è stato valutato in due studi clinici con un totale di 32 pazienti, che erano tutti maschi e avevano DMD geneticamente confermato. L’aumento della produzione di distrofina è stato stabilito in uno di questi due studi, uno studio che comprendeva 16 pazienti DMD, con 8 pazienti che ricevevano Viltepso alla dose raccomandata. Nello studio, i livelli di distrofina sono aumentati, in media, dallo 0,6% del normale al basale al 5,9% del normale alla settimana 25.
La FDA ha concluso che i dati del richiedente hanno dimostrato un aumento della produzione di distrofina che è ragionevolmente probabile prevedere un beneficio clinico nei pazienti con DMD che hanno una mutazione confermata del gene della distrofina suscettibile di salto dell’esone 53. Un beneficio clinico del farmaco non è stato stabilito. Nel prendere questa decisione, la FDA ha considerato i potenziali rischi associati al farmaco, la natura pericolosa e debilitante della malattia e la mancanza di terapie disponibili.
Come parte del processo di approvazione accelerata, la FDA richiede all’azienda di condurre uno studio clinico per confermare il beneficio clinico del farmaco. Lo studio in corso è progettato per valutare se Viltepso migliora il tempo di permanenza in piedi per i pazienti DMD con questa mutazione confermata. Se la prova non riesce a verificare il beneficio clinico, la FDA può avviare un procedimento per ritirare l’approvazione del farmaco.
Gli effetti collaterali più comuni osservati nei pazienti DMD (raggruppati dai due studi) trattati con 80 mg/kg una volta alla settimana erano: Infezione del tratto respiratorio superiore, reazione al sito di iniezione, tosse e febbre.
Anche se la tossicità renale non è stata osservata negli studi clinici di Viltepso, l’esperienza clinica con Viltepso è limitata e la tossicità renale, compresa la glomerulonefrite potenzialmente fatale, è stata osservata dopo la somministrazione di alcuni oligonucleotidi antisenso. La funzione renale deve essere monitorata nei pazienti che assumono Viltepso.
Viltepso è stato approvato sotto il percorso di approvazione accelerata della FDA, che prevede l’approvazione di farmaci che trattano malattie gravi o pericolose per la vita e generalmente offrono un vantaggio significativo rispetto ai trattamenti esistenti. Approvazione sotto questo percorso può essere basato su studi adeguati e ben controllati che mostrano il farmaco ha un effetto su un endpoint surrogato che è ragionevolmente probabile prevedere beneficio clinico per i pazienti (cioè, come i pazienti sentono o funzione o se sopravvivono). Questo percorso fornisce l’accesso anticipato del paziente ai nuovi farmaci promettenti mentre l’azienda conduce studi clinici per verificare il beneficio clinico previsto.
La FDA ha concesso questa designazione di revisione prioritaria dell’applicazione.
La FDA sta concedendo l’approvazione a NS Pharma, Inc.
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