Nonostante l’approvazione della FDA del trattamento con ormone della crescita per i bambini con bassa statura idiopatica (ISS), l’onere medio dei costi per i pazienti e le loro famiglie è aumentato nel tempo, secondo i risultati dei ricercatori del Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP) e del Leonard Davis Institute of Health Economics (LDI) dell’Università della Pennsylvania. I risultati sono stati presentati durante ENDO 2019 a New Orleans, LA.
I risultati dello studio indicano che l’aumento della condivisione dei costi del paziente e le restrizioni di copertura sono responsabili di un maggiore onere dei costi che viene posto sulle famiglie e non necessariamente sulle compagnie di assicurazione, che hanno visto diminuire i costi dell’ormone della crescita per paziente nello stesso periodo di tempo.
L’ormone della crescita è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento della ISS nel 2003. Questo ha aumentato la disponibilità potenziale dell’ormone della crescita da 1 su 3.500 bambini con deficit di ormone della crescita all’1,2% della popolazione statunitense. Tuttavia, nel corso dell’ultimo decennio, le compagnie di assicurazione hanno istituito restrizioni progressive sulla copertura dell’ormone della crescita, compresa l’adozione di strategie di preferenza del formulario e criteri più severi specifici del piano per la copertura, oltre a negare qualsiasi copertura dell’ormone della crescita per il trattamento ISS.
“Poiché l’ormone della crescita è un farmaco molto costoso che richiede anni di iniezioni giornaliere, gli sforzi di contenimento dei costi da parte dei fornitori di assicurazione hanno sempre più invaso ed eroso l’autonomia decisionale medico-paziente e la cura clinica”, ha detto Adda Grimberg, MD, un endocrinologo pediatrico e direttore scientifico del Growth Center al CHOP, professore di pediatria presso la Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania, e autore principale dello studio. “Era importante per noi capire la portata di come queste restrizioni da parte delle compagnie di assicurazione stavano influenzando le famiglie e l’uso dell’ormone della crescita in generale.”
Utilizzando i dati amministrativi delle richieste tra il 2001 e il 2016, lo studio ha mostrato che il numero di prescrizioni per l’ormone della crescita è aumentato da 5,1 pazienti per 10.000 beneficiari nel 2001 a 14,6 per 10.000 nel 2016, anche se nessun cambiamento drammatico è stato osservato nel 2003 quando l’ormone della crescita ha ricevuto l’approvazione della FDA per l’ISS. Mentre le spese totali per l’ormone della crescita per paziente sono diminuite, così come l’importo stimato pagato dall’assicurazione, i copagamenti medi, le franchigie e l’onere finanziario totale per le famiglie dei pazienti sono aumentati del 234% in dollari nominali e del 161% in dollari reali. I dati assicurativi hanno anche mostrato un aumento della frequenza di passaggio tra le marche di ormone della crescita.
“Poiché le diverse marche di ormone della crescita utilizzano diversi dispositivi di iniezione, il cambio di marca pone ulteriori oneri per il paziente-famiglia. Lo stress e l’ansia per il cambio e le potenziali interruzioni del trattamento richiedono una riqualificazione sul nuovo dispositivo o sui nuovi dispositivi e il potenziale di errori di dosaggio”, ha detto Grimberg. “Mentre le progressive restrizioni di copertura e le formule hanno abbassato il costo totale e l’onere assicurativo del trattamento con l’ormone della crescita, questi risparmi non sono stati trasferiti ai pazienti.”
Grimberg e Kanter, “Growth Hormone Utilization by U.S. Youth: Trends as Insurance Pushes Back After FDA-approved Expansion.” Presentato a ENDO 2019, New Orleans, Louisiana, 23-26 marzo 2019.