A mai napon az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala gyorsított eljárással engedélyezte a Viltepso (viltolarsen) injekciót a Duchenne-izomdisztrófia (DMD) kezelésére olyan betegek esetében, akiknél a DMD gén megerősített mutációja az 53-as exon kihagyására alkalmas. Ez a második FDA által jóváhagyott célzott kezelés az ilyen típusú mutációval rendelkező betegek számára. A DMD-s betegek körülbelül 8%-ának van olyan mutációja, amely alkalmas az 53-as exon kihagyására.
“Az FDA elkötelezett a súlyos neurológiai rendellenességek, például a Duchenne-izomdisztrófia gyógyszerfejlesztésének elősegítése mellett” – mondta Dr. Billy Dunn, az FDA Gyógyszerértékelési és Kutatási Központjának Idegtudományi Hivatalának igazgatója. “A Viltepso mai jóváhagyása fontos kezelési lehetőséget biztosít az ilyen megerősített mutációval rendelkező Duchenne izomdisztrófiás betegek számára.”
A DMD egy ritka genetikai rendellenesség, amelyet progresszív izomromlás és izomgyengeség jellemez. Ez az izomdisztrófia leggyakoribb típusa. A DMD-t a DMD gén mutációi okozzák, ami a dystrophin, az izomsejtek épségben tartását segítő fehérje hiányát eredményezi. Az első tünetek általában három és öt éves kor között jelentkeznek, és idővel súlyosbodnak. A DMD világszerte körülbelül minden 3600 fiú csecsemőből egynél fordul elő; ritka esetekben nőknél is előfordulhat.
A Viltepso-t két klinikai vizsgálatban értékelték összesen 32 beteggel, akik mindannyian férfiak voltak és genetikailag igazolt DMD-ben szenvedtek. A dystrophin-termelés fokozódását e két vizsgálat közül az egyikben állapították meg, egy olyan vizsgálatban, amelyben 16 DMD-s beteg vett részt, és 8 beteg a Viltepso-t az ajánlott dózisban kapta. A vizsgálatban a dystrophin szintje átlagosan a kiindulási érték 0,6%-áról a 25. hétre a normál érték 5,9%-ára emelkedett.
Az FDA megállapította, hogy a kérelmező adatai a dystrophin termelés olyan növekedését mutatták, amely ésszerűen valószínűsíti a klinikai előnyöket olyan DMD-s betegeknél, akiknek a dystrophin génben az 53-as exon kihagyására alkalmas, megerősített mutációval rendelkeznek. A gyógyszer klinikai előnyét nem állapították meg. E döntés meghozatalakor az FDA figyelembe vette a gyógyszerrel kapcsolatos lehetséges kockázatokat, a betegség életveszélyes és legyengítő jellegét, valamint a rendelkezésre álló terápiák hiányát.
A gyorsított engedélyezési eljárás részeként az FDA előírja a vállalat számára, hogy végezzen klinikai vizsgálatot a gyógyszer klinikai hasznának megerősítésére. A folyamatban lévő vizsgálat célja annak felmérése, hogy a Viltepso javítja-e az ezzel a megerősített mutációval rendelkező DMD-s betegek esetében a felállásig eltelt időt. Ha a vizsgálat nem igazolja a klinikai előnyöket, az FDA eljárást kezdeményezhet a gyógyszer engedélyének visszavonására.
A heti egyszeri 80 mg/kg adaggal kezelt DMD-s betegeknél megfigyelt leggyakoribb mellékhatások (a két vizsgálatból összesítve) a következők voltak:
Noha a Viltepso klinikai vizsgálataiban nem figyeltek meg vesetoxicitást, a Viltepsóval kapcsolatos klinikai tapasztalatok korlátozottak, és egyes antisense oligonukleotidok beadása után vesetoxicitást, köztük potenciálisan halálos glomerulonefritiszt figyeltek meg. A Viltepso-t szedő betegeknél a veseműködést ellenőrizni kell.
A Viltepso-t az FDA gyorsított engedélyezési eljárás keretében engedélyezték, amely olyan gyógyszerek engedélyezését írja elő, amelyek súlyos vagy életveszélyes betegségeket kezelnek, és általában jelentős előnyt kínálnak a meglévő kezelésekkel szemben. Az ezen útvonal szerinti jóváhagyás olyan megfelelő és jól kontrollált vizsgálatokon alapulhat, amelyek bizonyítják, hogy a gyógyszer hatással van egy olyan helyettesítő végpontra, amely ésszerűen valószínűsíti a betegek klinikai hasznát (azaz a betegek közérzetét, működését vagy túlélését). Ez az út biztosítja a betegek korábbi hozzáférését az ígéretes új gyógyszerekhez, amíg a vállalat klinikai vizsgálatokat végez az előre jelzett klinikai előnyök igazolására.
Az FDA megadta ennek a kérelemnek a Priority Review minősítést.
Az FDA megadja az NS Pharma, Inc. számára az engedélyt.
Az FDA, az Egyesült Államok Egészségügyi és Humán Szolgáltatások Minisztériumának egyik ügynöksége, az emberi és állatgyógyászati gyógyszerek, vakcinák és egyéb emberi felhasználásra szánt biológiai termékek, valamint orvostechnikai eszközök biztonságának, hatékonyságának és védelmének biztosításával védi a közegészséget. Az ügynökség felelős továbbá nemzetünk élelmiszerellátásának biztonságáért és védelméért, a kozmetikumokért, az étrend-kiegészítőkért, az elektronikus sugárzást kibocsátó termékekért, valamint a dohánytermékek szabályozásáért.