Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkevirasto (FDA) myönsi tänään nopeutetun hyväksynnän Viltepso-injektion (viltolarsen) Duchenne-muskeldystrofian (DMD) hoitoon potilailla, joilla on vahvistettu DMD-geenin mutaatio, joka soveltuu eksoni 53:n skippaukseen. Tämä on toinen FDA:n hyväksymä kohdennettu hoito potilaille, joilla on tämäntyyppinen mutaatio. Noin 8 prosentilla DMD-potilaista on mutaatio, joka soveltuu eksoni 53:n skippaamiseen.
”FDA on sitoutunut edistämään lääkekehitystä Duchennen lihasdystrofian kaltaisten vakavien neurologisten sairauksien lääkekehitystä”, sanoi Billy Dunn, joka on FDA:n lääkevalmisteita arvioivan ja tutkivan keskuksen neurotieteiden osaston johtaja. ”Viltepson tämänpäiväinen hyväksyntä tarjoaa tärkeän hoitovaihtoehdon Duchennen lihasdystrofiapotilaille, joilla on tämä vahvistettu mutaatio.”
DMD on harvinainen geneettinen sairaus, jolle on ominaista etenevä lihasten rappeutuminen ja heikkous. Se on yleisin lihasdystrofian tyyppi. DMD johtuu DMD-geenin mutaatioista, jotka johtavat dystrofiinin, proteiinin, joka auttaa pitämään lihassolut ehjinä, puuttumiseen. Ensimmäiset oireet ilmenevät yleensä kolmen ja viiden vuoden iässä, ja ne pahenevat ajan myötä. DMD:tä esiintyy maailmanlaajuisesti noin yhdellä 3600:sta miespuolisesta lapsesta; harvinaisissa tapauksissa se voi vaikuttaa myös naisiin.
Viltepsoa arvioitiin kahdessa kliinisessä tutkimuksessa, joihin osallistui yhteensä 32 potilasta, jotka kaikki olivat miehiä ja joilla oli geneettisesti vahvistettu DMD. Dystrofiinituotannon lisääntyminen todettiin toisessa näistä kahdesta tutkimuksesta, tutkimuksessa, johon osallistui 16 DMD-potilasta, joista 8 potilasta sai Viltepsoa suositellulla annoksella. Tutkimuksessa dystrofiinipitoisuudet nousivat keskimäärin 0,6 prosentista normaalista lähtötilanteessa 5,9 prosenttiin normaalista viikolla 25.
FDA päätteli, että hakijan tiedot osoittivat dystrofiinituotannon lisääntymisen, joka kohtuullisen todennäköisesti ennustaa kliinistä hyötyä potilailla, joilla on DMD ja joilla on varmistettu dystrofiinigeenin mutaatio, johon voidaan soveltaa eksoni 53:n skippausta. Lääkkeen kliinistä hyötyä ei ole osoitettu. Tätä päätöstä tehdessään FDA otti huomioon lääkkeeseen liittyvät mahdolliset riskit, taudin hengenvaarallisen ja invalidisoivan luonteen sekä saatavilla olevien hoitomuotojen puutteen.
Osana nopeutettua hyväksymismenettelyä FDA vaatii yhtiötä suorittamaan kliinisen tutkimuksen lääkkeen kliinisen hyödyn vahvistamiseksi. Käynnissä olevan tutkimuksen tarkoituksena on arvioida, parantaako Viltepso DMD-potilaiden, joilla on tämä vahvistettu mutaatio, aikaa pysyä pystyssä. Jos tutkimuksessa ei pystytä todentamaan kliinistä hyötyä, FDA voi aloittaa menettelyn lääkkeen hyväksynnän peruuttamiseksi.
Yleisimmät haittavaikutukset, joita havaittiin DMD-potilailla (yhdistettynä kahdesta tutkimuksesta), joita hoidettiin 80 mg/kg kerran viikossa, olivat: Ylempien hengitysteiden infektio, injektiokohdan reaktio, yskä ja kuume.
Vaikka Viltepson kliinisissä tutkimuksissa ei havaittu munuaistoksisuutta, kliininen kokemus Viltepsosta on rajallinen, ja munuaistoksisuutta, mukaan lukien mahdollisesti kuolemaan johtava glomerulonefriitti, on havaittu joidenkin antisense-oligonukleotidien antamisen jälkeen. Viltepsoa käyttävien potilaiden munuaistoimintaa on seurattava.
Viltepso hyväksyttiin FDA:n nopeutetun hyväksymismenettelyn mukaisesti, joka mahdollistaa sellaisten lääkkeiden hyväksymisen, jotka hoitavat vakavia tai henkeä uhkaavia sairauksia ja tarjoavat yleensä merkittävää etua olemassa oleviin hoitoihin verrattuna. Tämän menettelyn mukainen hyväksyntä voi perustua riittäviin ja hyvin kontrolloituihin tutkimuksiin, jotka osoittavat, että lääkkeellä on vaikutusta korvaavaan päätetapahtumaan, jonka avulla voidaan kohtuullisen todennäköisesti ennustaa potilaille koituva kliininen hyöty (eli miten potilaat tuntevat olonsa tai toimintakykynsä tai selviytyvätkö he). Tämä menettelytapa mahdollistaa lupaavien uusien lääkkeiden varhaisemman pääsyn potilaiden saataville sillä aikaa, kun yritys tekee kliinisiä tutkimuksia ennustetun kliinisen hyödyn todentamiseksi.
FDA myönsi tälle hakemukselle Priority Review -nimityksen.
FDA myöntää hyväksynnän NS Pharma, Inc:lle.
FDA, joka on Yhdysvaltain terveysministeriön alainen virasto, suojelee kansanterveyttä varmistamalla ihmisille tarkoitettujen lääkkeiden, eläinlääkkeiden ja -lääkintätuotteiden, rokotteiden ja muiden ihmiselle suunnattujen biologisten lääkintätuotteiden, rokotteiden, muiden ihmisille tarkoitettujen biologisten valmisteiden, sekä lääkinnällisten laitteiden turvallisuuden, tehokkuuden ja varmuuden. Virasto vastaa myös kansakunnan elintarvikehuollon, kosmetiikan, ravintolisien, elektronista säteilyä lähettävien tuotteiden ja tupakkatuotteiden turvallisuudesta ja valvonnasta.