„Úřad FDA je odhodlán podporovat vývoj léků pro závažná neurologická onemocnění, jako je Duchennova svalová dystrofie,“ řekl doktor Billy Dunn, ředitel Úřadu pro neurovědy v Centru pro hodnocení a výzkum léčiv FDA. „Dnešní schválení přípravku Viltepso poskytuje důležitou možnost léčby pacientům s Duchennovou svalovou dystrofií s touto potvrzenou mutací.“
DMD je vzácné genetické onemocnění charakterizované postupným zhoršováním stavu svalů a jejich slabostí. Jedná se o nejčastější typ svalové dystrofie. DMD je způsobena mutacemi v genu DMD, které mají za následek absenci dystrofinu, bílkoviny, která pomáhá udržovat svalové buňky neporušené. První příznaky se obvykle objevují mezi třetím a pátým rokem života a postupem času se zhoršují. DMD se celosvětově vyskytuje přibližně u jednoho z každých 3 600 novorozenců mužského pohlaví; ve vzácných případech může postihnout i ženy.
Viltepso byl hodnocen ve dvou klinických studiích s celkem 32 pacienty, z nichž všichni byli muži a měli geneticky potvrzenou DMD. Zvýšení produkce dystrofinu bylo zjištěno v jedné z těchto dvou studií, ve studii, která zahrnovala 16 pacientů s DMD, přičemž 8 pacientů dostávalo Viltepso v doporučené dávce. V této studii se hladina dystrofinu zvýšila v průměru z 0,6 % normálu na počátku studie na 5,9 % normálu ve 25. týdnu.
Úřad FDA dospěl k závěru, že údaje žadatele prokázaly zvýšení produkce dystrofinu, které s přiměřenou pravděpodobností předpovídá klinický přínos u pacientů s DMD, kteří mají potvrzenou mutaci dystrofinového genu podléhající přeskočení exonu 53. Klinický přínos léku nebyl prokázán. Při tomto rozhodování vzal úřad FDA v úvahu potenciální rizika spojená s lékem, život ohrožující a oslabující povahu onemocnění a nedostatek dostupných léčebných postupů.
V rámci zrychleného schvalovacího procesu úřad FDA požaduje, aby společnost provedla klinickou studii, která by potvrdila klinický přínos léku. Probíhající studie má za cíl posoudit, zda Viltepso zlepšuje dobu do vzniku DMD u pacientů s touto potvrzenou mutací. Pokud studie klinický přínos nepotvrdí, může FDA zahájit řízení o zrušení schválení léku.
Nejčastější nežádoucí účinky pozorované u pacientů s DMD (souhrnně ze dvou studií) léčených dávkou 80 mg/kg jednou týdně byly:
Ačkoli v klinických studiích přípravku Viltepso nebyla pozorována toxicita pro ledviny, klinické zkušenosti s přípravkem Viltepso jsou omezené a po podání některých antisense oligonukleotidů byla pozorována toxicita pro ledviny, včetně potenciálně fatální glomerulonefritidy. U pacientů užívajících Viltepso by měla být sledována funkce ledvin.
Viltepso byl schválen v rámci zrychlené schvalovací cesty FDA, která umožňuje schvalovat léky, které léčí závažná nebo život ohrožující onemocnění a obecně nabízejí významnou výhodu oproti stávající léčbě. Schválení podle této cesty může být založeno na adekvátních a dobře kontrolovaných studiích, které prokazují, že lék má vliv na náhradní koncový ukazatel, který s přiměřenou pravděpodobností předpovídá klinický přínos pro pacienty (tj. jak se pacienti cítí nebo fungují nebo zda přežijí). Tato cesta umožňuje dřívější přístup pacientů k novým slibným lékům, zatímco společnost provádí klinické studie k ověření předpokládaného klinického přínosu.
Úřad FDA udělil této žádosti označení prioritní posouzení.
Úřad FDA uděluje schválení společnosti NS Pharma, Inc.
Úřad FDA, agentura Ministerstva zdravotnictví a sociálních služeb USA, chrání veřejné zdraví tím, že zajišťuje bezpečnost, účinnost a zabezpečení humánních a veterinárních léčiv, vakcín a dalších biologických produktů pro humánní použití a zdravotnických prostředků. Agentura je rovněž zodpovědná za bezpečnost a zabezpečení dodávek potravin, kosmetiky, doplňků stravy, výrobků, které vyzařují elektronické záření, a za regulaci tabákových výrobků.
.