”FDA har åtagit sig att främja läkemedelsutveckling för allvarliga neurologiska sjukdomar som Duchennes muskeldystrofi”, säger Billy Dunn, direktör för Office of Neuroscience vid FDA:s Center for Drug Evaluation and Research. ”Dagens godkännande av Viltepso ger ett viktigt behandlingsalternativ för patienter med Duchennes muskeldystrofi med denna bekräftade mutation.”
DMD är en sällsynt genetisk sjukdom som kännetecknas av progressiv muskelförsämring och svaghet. Det är den vanligaste typen av muskeldystrofi. DMD orsakas av mutationer i DMD-genen som resulterar i en avsaknad av dystrofin, ett protein som hjälper till att hålla muskelcellerna intakta. De första symtomen ses vanligen mellan tre och fem års ålder och förvärras med tiden. DMD förekommer hos ungefär ett av 3 600 manliga spädbarn i världen; i sällsynta fall kan det drabba kvinnor.
Viltepso utvärderades i två kliniska studier med totalt 32 patienter, som alla var män och hade genetiskt bekräftad DMD. Ökningen av dystrofinproduktionen fastställdes i en av dessa två studier, en studie som omfattade 16 DMD-patienter, där 8 patienter fick Viltepso i den rekommenderade dosen. I studien ökade dystrofinnivåerna i genomsnitt från 0,6 % av det normala vid baslinjen till 5,9 % av det normala vid vecka 25.
FDA drog slutsatsen att sökandens data visade på en ökning av dystrofinproduktionen som med rimlig sannolikhet kan förutsäga klinisk nytta hos patienter med DMD som har en bekräftad mutation i dystrofingenen som är mottaglig för exon 53-skipping. En klinisk nytta av läkemedlet har inte fastställts. När FDA fattade detta beslut tog FDA hänsyn till de potentiella risker som är förknippade med läkemedlet, sjukdomens livshotande och försvagande karaktär och bristen på tillgängliga terapier.
Som en del av den påskyndade godkännandeprocessen kräver FDA att företaget genomför en klinisk prövning för att bekräfta läkemedlets kliniska nytta. Den pågående studien är utformad för att bedöma om Viltepso förbättrar tiden till stånd för DMD-patienter med denna bekräftade mutation. Om studien misslyckas med att verifiera den kliniska nyttan kan FDA inleda ett förfarande för att dra tillbaka godkännandet av läkemedlet.
De vanligaste biverkningarna som observerades hos DMD-patienter (sammanslagna från de två studierna) som behandlades med 80 mg/kg en gång i veckan var: Även om njurtoxicitet inte observerades i de kliniska studierna med Viltepso är den kliniska erfarenheten med Viltepso begränsad och njurtoxicitet, inklusive potentiellt dödlig glomerulonefrit, har observerats efter administrering av vissa antisense-oligonukleotider. Njurfunktionen bör övervakas hos patienter som tar Viltepso.
Viltepso godkändes enligt FDA:s accelererade godkännandeförfarande, vilket möjliggör godkännande av läkemedel som behandlar allvarliga eller livshotande sjukdomar och som i allmänhet erbjuder en meningsfull fördel jämfört med befintliga behandlingar. Godkännande enligt denna väg kan baseras på adekvata och välkontrollerade studier som visar att läkemedlet har en effekt på en surrogat endpoint som med rimlig sannolikhet kan förutsäga klinisk nytta för patienterna (dvs. hur patienterna mår eller fungerar eller om de överlever). Denna väg ger tidigare patienttillgång till lovande nya läkemedel medan företaget genomför kliniska prövningar för att verifiera den förutspådda kliniska nyttan.
FDA beviljade denna ansökan beteckningen Priority Review.
FDA beviljar NS Pharma, Inc. godkännandet.
FDA, som är en myndighet inom USA:s hälsodepartement, skyddar folkhälsan genom att garantera säkerhet, effektivitet och trygghet för humanläkemedel och veterinärmedicinska läkemedel, vacciner och andra biologiska produkter för humant bruk, samt medicintekniska produkter. Myndigheten ansvarar också för säkerheten i vårt lands livsmedelsförsörjning, kosmetika, kosttillskott, produkter som avger elektronisk strålning och för reglering av tobaksprodukter.