Trots FDA-godkännande av behandling med tillväxthormon för barn med idiopatisk kortväxthet (ISS) har den genomsnittliga kostnadsbördan för patienter och deras familjer ökat med tiden, enligt resultat från forskare vid Children’s Hospital of Philadelphia (CHOP) och Leonard Davis Institute of Health Economics (LDI) vid University of Pennsylvania. Resultaten presenterades under ENDO 2019 i New Orleans, LA.
Studieresultaten tyder på att ökad patientkostnadsdelning och täckningsbegränsningar är ansvariga för en större kostnadsbörda som läggs på familjerna och inte nödvändigtvis på försäkringsbolagen, som har sett minskade kostnader för tillväxthormon per patient under samma tidsperiod.
Växthormon godkändes av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA (Food and Drug Administration) för behandling av ISS år 2003. Detta ökade den potentiella tillgängligheten av tillväxthormon från 1 av 3 500 barn med tillväxthormonbrist till de kortaste 1,2 procenten av den amerikanska befolkningen. Under det senaste decenniet har försäkringsbolagen dock infört progressiva begränsningar av täckningen av tillväxthormon, bland annat genom att anta preferensstrategier för formuläret och strängare planspecifika kriterier för täckningen, samt genom att neka all täckning av tillväxthormon för behandling av ISS.
”Eftersom tillväxthormon är ett mycket dyrt läkemedel som kräver flera år av dagliga injektioner, har försäkringsbolagens försök att begränsa kostnaderna i allt högre grad inkräktat på och urholkat patientens och läkarens självständighet i beslutsfattandet och den kliniska vården”, säger Adda Grimberg, MD, barnendokrinolog och vetenskaplig direktör för tillväxtcentret vid CHOP, professor i pediatrik vid Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania, och huvudförfattare till studien. ”Det var viktigt för oss att förstå omfattningen av hur dessa restriktioner från försäkringsbolagen påverkade familjerna och användningen av tillväxthormon överlag.”
Med hjälp av administrativa data om ersättningskrav mellan 2001 och 2016 visade studien att antalet recept på tillväxthormon ökade från 5,1 patienter per 10 000 förmånstagare 2001 till 14,6 per 10 000 2016, även om ingen dramatisk förändring observerades 2003, då tillväxthormonet fick FDA-godkännande för ISS. Medan de totala utgifterna för tillväxthormon per patient minskade liksom det uppskattade försäkringsbetalda beloppet, ökade de genomsnittliga egenavgifterna, självriskerna och den totala ekonomiska bördan för patientfamiljerna med 234 procent i nominella och 161 procent i reala dollar. Försäkringsuppgifterna visade också en ökning av frekvensen av byte mellan tillväxthormonmärken.
”Eftersom de olika tillväxthormonmärkena använder olika injektionsanordningar innebär byte av märke ytterligare bördor för patientfamiljerna. Stress och ångest över bytet och risken för avbrott i behandlingen krävde omskolning på den eller de nya enheterna och risken för doseringsfel”, säger Grimberg. ”Även om progressiva täckningsbegränsningar och formulär har sänkt den totala kostnaden och försäkringsgivarens börda för behandling med tillväxthormon, har dessa besparingar inte överförts till patienterna.”
Grimberg och Kanter, ”Growth Hormone Utilization by U.S. Youth: Trends as Insurance Pushes Back After FDA-approved Expansion”. Presenteras vid ENDO 2019, New Orleans, Louisiana, 23-26 mars 2019.