U.S. Food and Drug Administration

Pentru publicare imediată: 12 august 2020

Astăzi, Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA a acordat aprobarea accelerată pentru Viltepso (viltolarsen) injectabil pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne (DMD) la pacienții care au o mutație confirmată a genei DMD care se pretează la omiterea exonului 53. Acesta este al doilea tratament țintit aprobat de FDA pentru pacienții cu acest tip de mutație. Aproximativ 8% dintre pacienții cu DMD au o mutație care se pretează la omiterea exonului 53.

„FDA se angajează să încurajeze dezvoltarea de medicamente pentru afecțiuni neurologice grave, cum ar fi distrofia musculară Duchenne”, a declarat Billy Dunn, M.D., director al Biroului de Neuroștiințe din cadrul Centrului pentru evaluarea și cercetarea medicamentelor al FDA. „Aprobarea de astăzi a medicamentului Viltepso oferă o opțiune de tratament importantă pentru pacienții cu distrofie musculară Duchenne cu această mutație confirmată.”

DMD este o tulburare genetică rară caracterizată prin deteriorare și slăbiciune musculară progresivă. Este cel mai frecvent tip de distrofie musculară. DMD este cauzată de mutații în gena DMD care determină absența distrofinei, o proteină care ajută la menținerea intactă a celulelor musculare. Primele simptome apar, de obicei, între trei și cinci ani și se agravează în timp. DMD apare la aproximativ unul din 3.600 de copii de sex masculin din întreaga lume; în cazuri rare, poate afecta femeile.

Viltepso a fost evaluat în două studii clinice cu un total de 32 de pacienți, toți de sex masculin și care aveau DMD confirmată genetic. Creșterea producției de distrofină a fost stabilită în unul dintre aceste două studii, un studiu care a inclus 16 pacienți cu DMD, 8 pacienți primind Viltepso în doza recomandată. În cadrul studiului, nivelurile de distrofină au crescut, în medie, de la 0,6% din valoarea normală la momentul inițial la 5,9% din valoarea normală la săptămâna 25.

FDA a concluzionat că datele solicitantului au demonstrat o creștere a producției de distrofină care are o probabilitate rezonabilă de a prezice un beneficiu clinic la pacienții cu DMD care au o mutație confirmată a genei distrofinei susceptibilă de omiterea exonului 53. Un beneficiu clinic al medicamentului nu a fost stabilit. În luarea acestei decizii, FDA a luat în considerare riscurile potențiale asociate cu medicamentul, natura debilitantă și amenințătoare pentru viață a bolii și lipsa terapiilor disponibile.

În cadrul procesului de aprobare accelerată, FDA solicită companiei să efectueze un studiu clinic pentru a confirma beneficiul clinic al medicamentului. Studiul în curs de desfășurare este conceput pentru a evalua dacă Viltepso îmbunătățește timpul de așteptare pentru pacienții cu DMD cu această mutație confirmată. În cazul în care studiul nu reușește să verifice beneficiul clinic, FDA poate iniția procedura de retragere a aprobării medicamentului.

Cele mai frecvente reacții adverse observate la pacienții cu DMD (grupate din cele două studii) tratați cu 80 mg/kg o dată pe săptămână au fost: Infecție a tractului respirator superior, reacție la locul injectării, tuse și febră.

Deși toxicitatea renală nu a fost observată în studiile clinice cu Viltepso, experiența clinică cu Viltepso este limitată, iar toxicitatea renală, inclusiv glomerulonefrita potențial fatală, a fost observată după administrarea unor oligonucleotide antisens. Funcția renală trebuie monitorizată la pacienții care iau Viltepso.

Viltepso a fost aprobat pe calea aprobării accelerate a FDA, care prevede aprobarea medicamentelor care tratează boli grave sau care pun viața în pericol și care, în general, oferă un avantaj semnificativ față de tratamentele existente. Aprobarea în cadrul acestei căi se poate baza pe studii adecvate și bine controlate care arată că medicamentul are un efect asupra unui criteriu final surogat care are o probabilitate rezonabilă de a prezice beneficiul clinic pentru pacienți (de exemplu, modul în care pacienții se simt sau funcționează sau dacă supraviețuiesc). Această cale asigură accesul mai devreme al pacienților la medicamente noi și promițătoare, în timp ce compania efectuează studii clinice pentru a verifica beneficiul clinic prezis.

FDA a acordat acestei cereri desemnarea de examinare prioritară.

FDA acordă aprobarea pentru NS Pharma, Inc.

FDA, o agenție din cadrul Departamentului de Sănătate și Servicii Umane al SUA, protejează sănătatea publică prin asigurarea siguranței, eficacității și securității medicamentelor de uz uman și veterinar, a vaccinurilor și a altor produse biologice de uz uman, precum și a dispozitivelor medicale. De asemenea, agenția este responsabilă pentru siguranța și securitatea aprovizionării cu alimente a națiunii noastre, a produselor cosmetice, a suplimentelor alimentare, a produselor care emit radiații electronice și pentru reglementarea produselor din tutun.

.

Lasă un răspuns

Adresa ta de email nu va fi publicată.