U.S. Food and Drug Administration

Para Liberação Imediata: 12 de agosto de 2020

Hoje, a U.S. Food and Drug Administration concedeu aprovação acelerada à injeção de Viltepso (viltolarsen) para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD) em pacientes que têm uma mutação confirmada do gene DMD que é passível de exon 53 saltando. Este é o segundo tratamento específico aprovado pela FDA para pacientes com este tipo de mutação. Aproximadamente 8% dos pacientes com DMD têm uma mutação que é passível de exon 53 pular.

“A FDA está empenhada em promover o desenvolvimento de medicamentos para doenças neurológicas graves como a distrofia muscular de Duchenne”, disse Billy Dunn, M.D., diretor do Escritório de Neurociência do Centro de Avaliação e Pesquisa de Medicamentos da FDA. “A aprovação de hoje de Viltepso oferece uma importante opção de tratamento para pacientes com distrofia muscular Duchenne com esta mutação confirmada”

DMD é uma doença genética rara caracterizada por deterioração e fraqueza muscular progressiva. É o tipo mais comum de distrofia muscular. A DMD é causada por mutações no gene DMD que resulta na ausência de distrofina, uma proteína que ajuda a manter as células musculares intactas. Os primeiros sintomas são geralmente observados entre três e cinco anos de idade e pioram com o tempo. A DMD ocorre em aproximadamente um em cada 3.600 lactentes do sexo masculino em todo o mundo; em casos raros, ela pode afetar as mulheres.

Viltepso foi avaliada em dois estudos clínicos com um total de 32 pacientes, todos do sexo masculino e com DMD confirmada geneticamente. O aumento na produção de distrofina foi estabelecido em um desses dois estudos, um estudo que incluiu 16 pacientes DMD, sendo que 8 pacientes receberam Viltepso na dose recomendada. No estudo, os níveis de distrofina aumentaram, em média, de 0,6% do normal na linha de base para 5,9% do normal na semana 25,

A FDA concluiu que os dados do requerente demonstraram um aumento na produção de distrofina que é razoavelmente provável de prever o benefício clínico em pacientes com DMD que têm uma mutação confirmada do gene da distrofina passível de exoneração de 53 pulos. Um benefício clínico do medicamento não foi estabelecido. Ao tomar esta decisão, a FDA considerou os riscos potenciais associados ao medicamento, a natureza debilitante e ameaçadora da doença e a falta de terapias disponíveis.

Como parte do processo acelerado de aprovação, a FDA está exigindo que a empresa realize um ensaio clínico para confirmar o benefício clínico do medicamento. O estudo em curso foi concebido para avaliar se Viltepso melhora o tempo para se candidatar a pacientes com DMD com esta mutação confirmada. Se o estudo não verificar o benefício clínico, a FDA pode iniciar procedimentos para retirar a aprovação do medicamento.

Os efeitos colaterais mais comuns observados em pacientes com DMD (reunidos nos dois estudos) tratados com 80 mg/kg uma vez por semana foram: infecção do trato respiratório superior, reação no local da injeção, tosse e febre.

Embora não tenha sido observada toxicidade renal nos estudos clínicos de Viltepso, a experiência clínica com Viltepso é limitada, e a toxicidade renal, incluindo glomerulonefrite potencialmente fatal, foi observada após a administração de alguns oligonucleotídeos antisensos. A função renal deve ser monitorada em pacientes que tomam Viltepso.

Viltepso foi aprovado sob a via de aprovação acelerada da FDA, que prevê a aprovação de medicamentos que tratam doenças graves ou que ameaçam a vida e geralmente oferecem uma vantagem significativa sobre os tratamentos existentes. A aprovação sob esta via pode ser baseada em estudos adequados e bem controlados, mostrando que o medicamento tem um efeito sobre um desfecho substituto que é razoavelmente provável de prever o benefício clínico para os pacientes (ou seja, como os pacientes se sentem ou funcionam ou se sobrevivem). Este caminho fornece acesso mais cedo ao paciente a novos medicamentos promissores enquanto a empresa conduz ensaios clínicos para verificar o benefício clínico previsto.

A FDA concedeu esta designação de Revisão Prioritária.

A FDA está concedendo a aprovação à NS Pharma, Inc.

A FDA, uma agência do Departamento de Saúde e Serviços Humanos dos EUA, protege a saúde pública assegurando a segurança, eficácia e segurança de medicamentos humanos e veterinários, vacinas e outros produtos biológicos para uso humano, e dispositivos médicos. A agência também é responsável pela segurança e proteção do fornecimento de alimentos, cosméticos, suplementos dietéticos, produtos que liberam radiação eletrônica e pela regulamentação dos produtos de tabaco.

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